Lần đâu tiên một em bé 5 tháng tuổi, mắc căn bệnh teo cơ tủy sống đã được cứu sống nhờ một liều thuốc "thần kỳ". Theo thống kê, có khoảng 65 trẻ sơ sinh mắc căn bệnh này được sinh ra ở Anh mỗi năm.
Cậu bé Arthur Morgan 5 tháng tuổi được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy sống, thường dẫn đến tê liệt và có thể tử vong trong vòng hai năm.
Bé cũng đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được sử dụng Zolgensma (Zô-zen-ma) - một liệu pháp gene mới được tiêm vào cánh tay, do hãng Novartis (Nô-va-tít) của Thụy Sĩ sản xuất và là loại thuốc đắt nhất thế giới với giá khoảng 58 tỷ đồng cho một liều.
Tiến sĩ Elizabeth Wraige - Chuyên gia tư vấn thần kinh nhi khoa: "Một liều đủ để ngăn chặn bệnh teo cơ tủy sống, có khả năng mang lại cho trẻ khả năng ngồi, bò và đi bộ."
Các chuyên gia nói rằng Zolgensma là một loại thuốc thần kỳ và là một phương pháp điều trị mang tính cách mạng, nó có thể đã trở thành một phương pháp chữa bệnh nếu được sử dụng sớm hơn.
